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Conheça o remédio mais caro do mundo: uma dose custa R$ 8,78 milhões

Revolucionário, o Zolgensma, da Novartis, usa terapia gênica para tratar atrofia muscular espinhal. Por enquanto, só foi aprovado nos Estados Unidos

No dia 24/05/2019, o FDA, órgão americano equivalente à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), aprovou a comercialização do medicamento mais caro do mundo: uma única dose deve custar US$ 2,12 milhões, cerca de R$ 8,78 milhões. O remédio Zolgensma, criado pela empresa AveXis, da Novartis, usa terapia gênica para combater a atrofia muscular espinhal (AME) em crianças, uma doença genética rara que leva à morte nos primeiros anos de vida, causando uma degeneração nos neurônios e paralisia progressiva. Cerca de 90% dos pacientes com o problema morrem aos 2 anos de idade.

No tratamento com Zolgensma, uma espécie de vírus modificado em laboratório é injetado na veia do paciente e leva uma cópia saudável do gene SMN1 para os neurônios especializados em controlar a contração muscular, impedindo a progressão da doença. É um defeito nesse gene que afeta a produção de uma proteína crucial para a saúde do músculo, o que causa sintomas como a atrofia. A princípio, o remédio é indicado para crianças de até 2 anos de idade, e os resultados perduram por até meia década após a administração da dose. Segundo os responsáveis pelo produto, a duração pode ser maior: é preciso esperar a evolução dos pacientes que usaram o Zolgensma, mas os primeiros a experimentar ainda não mostram sinais de perda de efeito.

Pessoas com AME possuem agora dois tratamentos contra a doença. Além do remédio da Novartis, o Spinraza, da Biogen, é a outra opção e custa R$ 1,3 milhão por ano. Em abril, o ministro da Saúde assinou a incorporação do medicamento à Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (Rename) para pacientes com AME, o que significa que está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS).

Apesar de o Zolgensma ser um grande passo para o tratamento da AME, o preço do medicamento lançou um grande debate mundial: quem pode pagar esse valor por um remédio? De acordo com o portal americano Business Insider, a princípio, a Novartis esperava que o produto custasse cerca de US$ 5 milhões para arcar com o custo de desenvolvimento da tecnologia, mas está disposta a ajudar as famílias que precisarem dele com a divisão da quantia em parcelas.

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